科學(xué)家通過(guò)遞送mRNA改造體内造血幹細胞

    造血幹細胞具有長(cháng)期自我更新的能(néng)力和分化成(chéng)各類成(chéng)熟血細胞的潛能(néng)。通過(guò)健康的造血幹細胞移植可以使患者造血幹細胞“煥新”。然而，目前的移植方案往往存在副作用，而且使用機會有限。美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)利用脂質納米顆粒（LNP）封裝遞送mRNA以改造體内造血幹細胞。該項研究成(chéng)果于近日發(fā)表在《Science》雜志上，題爲：In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery

　　研究人員開(kāi)發(fā)了一種(zhǒng)封裝mRNA的LNP，裝載可靶向(xiàng)識别造血幹細胞上的幹細胞因子受體（CD117）的抗體，稱爲CD117/LNP-mRNA。體外測試顯示，利用CD117/LNP遞送系統可高效治療鐮刀型細胞貧血症，達到功能(néng)性治愈疾病的水平。研究人員還(hái)利用CD117/LNP在小鼠體内遞送促凋亡的p53上調凋亡調節因子（PUMA）mRNA，結果顯示該過(guò)程會影響造血幹細胞的功能(néng)，有效耗竭造血幹細胞，爲造血幹細胞移植進(jìn)行無毒性處理。

　　綜上，該體内靶向(xiàng)遞送系統爲造血幹細胞移植提供了一種(zhǒng)無毒性處理方案，爲多種(zhǒng)遺傳性疾病提供了潛在治療手段。

　　注：此研究成(chéng)果摘自《Science》，文章内容不代表本網站觀點和立場。